Американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрило применение генной терапии для лечения ряда рецидивных и рефрактерных форм лимфом у взрослых пациентов. В результате такого лечения генномодифицированные Т-лимфоциты атакуют собственные B-лимфоциты организма, предотвращая их неконтролируемый рост, — сообщает сайт The San DIego Union-Tribune.
Это уже второй подобный случай, ранее было одобрено использование генной терапии для лечения острого лимфобластного лейкоза у детей и молодых пациентов до 25 лет, более двух месяцев не поддающегося другим видам лечения. Для этого был разработан и протестирован препарат тисагенлеклусел, выходящий под торговой маркой Kymriah. Изначальная заявленная компанией Novartis цена генной терапии с помощью Kymriah составила 475 тысяч долларов (что дешевле, чем пересадка костного мозга), и ее разработчики обещали не брать денег с пациентов, которым она не помогает в течение первого же месяца. В ходе испытаний выздоравливали 83% пациентов.
Теперь FDA одобрило новый препарат, который зарегистрирован под торговой маркой Yescarta; его международное название — аксикабтаген цилолейкел. Он был разработан и представлен компанией Kite Pharma (незадолго до этого купленной Gilead Sciences за 12 миллиардов долларов). Цена генной терапии в этой компании на данный момент более чем на сто тысяч долларов дешевле по сравнению с их конкурентами, и составляет 373 тысячи долларов — с другой стороны, Gilead Sciences не обещают возврата денег в случае неудачи. По словам экспертов, однако, все эти цифры относительны, и в конечном итоге все этапы подобного лечения пока что могут обойтись пациенту более, чем в миллион долларов.
Действие обоих препаратов основано на технологии CAR-T. В ходе лечения у пациента берут T-лимфоциты и отсылают их для модификации в компанию, предоставляющую соответствующие услуги. При помощи безвредного вирусного вектора в геном этих клеток встраивают кассету, кодирующую химерный антигенный рецептор против специфических белков, представленных на поверхности B-лимфоцитов (в данном случае, против белка CD19). После этого клетки высылают обратно, и в клинике они вновь вводятся в кровь пациента. Там они начинают атаковать собственные B-лимфоциты, уничтожая злокачественные клетки. Здоровые B-клетки при этом тоже гибнут, но это не является критическим побочным эффектом.
Согласно данным клинических испытаний, 72% пациентов продемонстрировали положительную реакцию на терапию с применением Yescarta, а для 51% удалось добиться полной ремиссии. По словам директора компании, разрешение на применение генной терапии — важнейший шаг в борьбе с рецидивными и рефрактерными лимфомами.
Источник: N+1
